L’articolo è soltanto informativo. E’ bene subito informarvi che sempre più bambini guariscono grazie alla “Pediatria di precisione”: Qui desideriamo ricordare come siano stati esaminati 5 patologie messe a fuoco, esaminate ed approvate per l’uso da un nostro Congresso Nazionale SIP di qualche anno fa. Certo è che Ricerca e innovazione si sono rivelate decisive per la diagnosi e il trattamento di alcuni tumori e di alcune patologie complesse, rare e croniche, difficili altrimenti da trattare con successo. Alcuni farmaci, come quelli biologici (ormoni, enzimi, emoderivati, immunoglobuline, allergeni, sieri e vaccini, Anticorpi monoclonali) e la terapia genica (terapia innovativa approfondita in seguito al successo delle metodiche di Biologia molecolare e Ingegneria genetica); tali tecniche hanno consentito il clonaggio ed il sequenziamento di svariati geni e consentirono di identificare con precisione molte alterazioni genetiche in diverse patologie mediante le tecniche del DNA ricombinante; quindi si tratta di una tecnica che vuole trattare una patologia agendo direttamente sulle sue basi genetiche fornendo all’organismo una copia corretta di un gene difettoso o di un altro gene in grado di compensare il malfunzionamento; insomma ora si sta cambiando la storia naturale migliorando il destino di molti pazienti che, sino a pochi anni fa, erano considerati incurabili. Dunque la Medicina di precisione consente, da un lato, di fare diagnosi individualizzate e dall’altro, di garantire terapie sempre più personalizzate e non soltanto, perché permette di usare il farmaco o il trattamento più efficace e più sicuro, utilizzando anche la posologia “su misura”.  Ma in quali casi queste terapie possono essere usate in età pediatrica? Ebbene, al Congresso SIP di qualche anno fa furono illustrati e discussi i seguenti 5 focus tematici sulla “Pediatria di Precisione”: 1) la Terapia genica per i tumori infantili (Prof. Andrea Biondi, Università degli Studi Milano Bicocca); 2) la Terapia genica per le malattie genetiche (Prof. Alessandro Aiuti, Ordinario di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele); 3) la Medicina di precisione in oncologia (Prof. Andrea Pession, Ordinario di Pediatria, Università Alma Mater Studiorum, Bologna); 4)  la Medicina di precisione in ematologia (Prof. Silverio Perrotta, Ordinario di Pediatria Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli); 5) la Medicina di precisione nelle immunodeficienze congenite (Prof. Claudio Pignata, Università Federico II Napoli).